Na co se přípravek Brineura - Cerliponase Alfa používá a k čemu se používá?
Brineura je léčivý přípravek pro léčbu neuronálního lipofuscinózního ceroidu typu 2 (CLN2), dědičné poruchy u dětí, která vede k postupnému poškození mozku.
Vzhledem k tomu, že počet pacientů s CLN2 je nízký, onemocnění se považuje za „vzácné“ a přípravek Brineura byl dne 13. března 2013 označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.
Přípravek Brineura obsahuje léčivou látku cerliponáza alfa.
Jak se přípravek Brineura - Cerliponase Alfa používá?
Brineura je podána přímo do mozku. Před počáteční infuzí bude muset pacient podstoupit chirurgický zákrok, aby mohl implantovat přístroj, který jde z vnějšku lebky tekutinovou dutinou do mozku, kde se lék uvolňuje.
Infuze provádí jednou za dva týdny zdravotník, který má zkušenosti s podáváním léčiv v mozku. Pro snížení rizika infuzních reakcí mohou být pacientům před nebo během léčby přípravkem Brineura podány jiné léky nebo může být infúze zpomalena. Léčba může pokračovat, dokud pacient neprospívá.
Brineura lze získat pouze na lékařský předpis. Další informace naleznete v příbalové informaci.
Jak přípravek Brineura - Cerliponase Alfa působí?
Pacientům s CLN2 chybí enzym nezbytný pro normální vývoj mozku zvaný tripeptidylpeptidáza 1 (TPP1). Účinná látka přípravku Brineura, cerliponázy alfa, je kopií TPP1 a používá se k nahrazení chybějícího enzymu.
Lék je podáván přímo do mozku, aby obcházel hematoencefalickou bariéru, ochrannou bariéru, která odděluje průtok krve z mozku a brání látkám, jako jsou léky, vstoupit do mozkové tkáně.
Jaký přínos přípravku Brineura - Cerliponase Alfa byl prokázán v průběhu studií?
V prvních studiích bylo zdůrazněno, že Brineura snižuje rychlost, s jakou onemocnění postupuje, měřeno podle standardní škály hodnocení.
Ve studii 23 dětí (průměrný věk 4 roky) léčených přípravkem Brineura po dobu téměř jednoho roku 20 z nich (87%) neprokázalo 2-bodovou ztrátu motorických a jazykových schopností historicky pozorovaných u pacientů, kteří nebyli léčeni.
Hodnocení bylo provedeno lékaři, kteří přidělili pacientům oddělené skóre pro motorické a jazykové dovednosti (kde 0 znamená závažnější a 3 je normální). Konečné skóre pacienta odpovídalo součtu dvou skóre.
V navazující studii trval přínos přípravku Brineura další rok; výsledky ukázaly, že u většiny pacientů může být onemocnění zpomaleno. Tato studie stále pokračuje.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Brineura - Cerliponase Alfa?
Nejběžnější vedlejší účinky přípravku Brineura (které mohou postihnout více než 1 z 5 osob) jsou horečka, nízké hladiny CSF proteinu (mozková tekutina a mícha), abnormality EKG (vyšetření srdeční aktivity)., zvracení, infekce horních cest dýchacích (infekce nosu a krku) a reakce přecitlivělosti (alergické reakce). Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Brineura je uveden v příbalových informacích.
Přípravek Brineura by neměly užívat pacienti, u kterých se vyskytly život ohrožující (alergické) reakce přecitlivělosti přípravku Brineura a jejichž příznaky se znovu objevily, když byl přípravek podán znovu. Kromě toho by neměl být podáván pacientům, kteří byli implantováni zkratem, aby vypustili přebytečnou tekutinu z mozku. Přípravek Brineura by neměl být podáván pacientům, pokud se vyskytnou problémy se zařízením, jako je únik nebo infekce.
Na základě čeho byl přípravek Brineura - Cerliponase Alfa schválen?
Dostupné údaje ukazují, že přípravek Brineura přispívá ke zpomalení ztráty motorických a jazykových dovedností u pacientů s CLN2, což je onemocnění, pro které neexistuje žádná jiná léčba.
Pokud jde o bezpečnost, údaje neodhalují žádné nepřijatelné problémy. Výbor agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) proto dospěl k závěru, že přínosy přípravku Brineura převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl přípravek schválen pro použití v EU.
Přípravek Brineura byl schválen za „výjimečných okolností“, protože nebylo možné získat úplné informace o přípravku Brineura z důvodu vzácnosti onemocnění. Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně přezkoumá nové dostupné informace a toto shrnutí bude odpovídajícím způsobem aktualizováno.
Jaké informace o přípravku Brineura dosud nebyly předloženy?
Vzhledem k tomu, že přípravek Brineura byl schválen za výjimečných okolností, společnost, která ho prodává, poskytne další údaje ze studií o bezpečnosti přípravku, včetně rizika alergických reakcí při dlouhodobém užívání, ao jeho dlouhodobé účinnosti při zpomalení nebo zastavení zhoršení. motorických a jazykových dovedností. Studie se zúčastní děti mladší dvou let, pro které v současné době neexistují žádné údaje.
Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného užívání přípravku Brineura - Cerliponase Alfa?
Společnost, která prodává Brineuru, zajistí, že všem zdravotnickým pracovníkům, kteří by měli tento lék používat, budou poskytnuty školicí materiály o tom, jak je používat a jak předcházet problémům souvisejícím se zařízením, jako je infekce nebo obstrukce.
Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla zahrnuta také doporučení a preventivní opatření, která musí zdravotníci a pacienti dodržovat pro bezpečné a účinné užívání přípravku Brineura.
Další informace o produktu Brineura - Cerliponase Alfa
Plné znění Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro přípravek Brineura je k dispozici na internetových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find lékařství / Lidské léčivé přípravky / Evropské veřejné hodnotící zprávy. Další informace o léčbě přípravkem Brineura naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka.
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění související s přípravkem Brineura je k dispozici na internetových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find lékařství / Lidské léčiva / Označení vzácných onemocnění.
